İngiltere iki kan hastalığının tedavisini onayladı!

İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), Casgevy’nin hücre hastalığı ve beta talasemiyi tedavi etmek için kullanılması için yeşil ışık verdi.

Bu, mucitlerinin kimya için Nobel ödülünü kazandığı CRISPR olarak bilinen “genetik makas” kullanan gen düzenlemeyi kullanarak çalışan her yerde lisanslı ilk ilaç.

Casgevy’nin geliştiricileri; öncü tedavinin ağrıyı, enfeksiyonları, orak hücre hastalığının getirdiği anemiyi ve beta talasemililerin yaşadığı şiddetli anemiyi ortadan kaldırabileceğini umuyor.

Google DeepMind, hastalıkları önceden teşhis edebilecek!

DeepMind, esas olarak Google’ın büyük dil modelleri ve diğer yapay zeka teknolojilerinin oluşturulmasından sorumlu yapay zeka bölümü....

Birleşik Krallık’ta yaklaşık 15.000 kişi orak hücre hastalığına sahip. Ağırlıklı olarak Akdeniz, Güney Asya, Güney Doğu Asya ve Orta Doğu kökenli yaklaşık 1.000’i beta talasemiye sahip ve anemilerini tedavi etmek için düzenli kan transfüzyonuna ihtiyaç duyar.

Hastalıklardaki uzmanlar, Casgevy’nin bir tedavi olabileceğini umuyor ve bu da koşulları sağlayan kişilerin artık kemik iliği nakli yaptırmasını ihtiyacını ortadan kaldırıyor. Vücut donör iliğini reddedebilse de, şimdiye kadar mevcut tek tedavi buydu.

Orak Hücre Derneği, MHRA’nın kararını “orak hücre topluluğu için tarihi bir an” olarak memnuniyetle karşıladı ve bu da “onlara yeni keşfedilen umut ve iyimserlik sunuyor“.

Hayır kurumu, Casgevy’nin Vertex Pharmaceuticals tarafından yapılan onayının “NHS’yi, kronik anemi, hastaneye yatış gerektiren yoğun ağrı atakları, organ hasarı, yüksek inme riski ve erken ölüm riski ile işaretlenmiş bu durumla boğuşanlar için çığır açan bir terapötik müdahale olarak kullanması için güçlendirdiğini” ekledi.

Orak hücre hastalığı ve beta talasemi, kırmızı kan hücrelerinin vücutta oksijen taşımasına izin veren bir protein olan hemoglobin için genlerdeki hatalardan kaynaklanan genetik veya kalıtsal durumlardır. Her iki durum da ölümcül olabiliyor.

MHRA şunları söyledi: “Casgevy, vücudun işleyen hemoglobin üretmesi için bir hastanın kemik iliği kök hücrelerindeki hatalı geni düzenleyerek çalışmak üzere tasarlanmıştır. Bunu yapmak için kök hücreler kemik iliğinden çıkarılır, bir laboratuvarda düzenlenir ve daha sonra hastaya geri infüze edilir, ardından sonuçlar ömür boyu olma potansiyeline sahiptir.”

Bu işlem sırasında, laboratuvar personeli, tedavi edilen hücreler infüzyon yoluyla geri alınmadan önce hastanın kemik iliğinden hücrelerin DNA’sını düzenlemek veya kesmek için “genetik makası” kullanır.

MHRA, tedavi edilen hücreler “kemik iliğinde ikamet ederken ve sabit hemoglobin formuyla kırmızı kan hücreleri yapmaya başlarken” hastaların hastanede en az bir ay geçirmeleri gerekebileceğini söyledi.

Casgevy’nin orak hücreli hastalık için yaptığı klinik bir çalışmada, 29 hastanın 28’inde en az bir yıl boyunca hiçbir büyük ağrı atağı yaşamadı.

Beta talasemi olanlar için tedavi kullanıldığında 42 deneme katılımcısından 39’unun Casgevy aldıktan sonra en az 12 ay boyunca kırmızı kan hücresi transfüzyonu yaptırmasına gerek yoktu.

Londra Üniversite Koleji Hastanesi’nde danışman hematoloji uzmanı ve orak hücre hastalığı uzmanı Dr. Sara Trompeter şunları söyledi: “Kıyıt tedaviler herkes için uygun olmasa da, gen terapisi kemik iliği nakli için uygun olmayanlar için gerçek bir tedavi şansı sunuyor ve bu nedenle MHRA tarafından onaylandığı için çok mutluyuz.“